نقطه عطف مهمی به عنوان دانشمندان با استفاده از ژن CRISPR-ویرایش در بدن بیمار برای اولین بار

دانشمندان با استفاده از بحث ژن CRISPR-تکنیک ویرایش در DNA در بافت زنده در داخل بدن یک فرد برای اولین بار در یک نقطه عطفی روش است که می تواند به طور چشمگیری تغییر زمینه پزشکی است.

جهان-اولین روش درگیر تزریق ژن-ابزار ویرایش به بیمار چشم به امید بازگرداندن دید خود را از دست داده و به یک اختلال ژنتیکی نادر.

نتایج اولیه انتظار می رود در هفته در حالی که بیشتر یک ارزیابی جامع از چقدر اگر هر چشم بود ترمیم شده را دو تا سه ماه است.

“این دوز است که واقعا یک رویداد تاریخی برای علم پزشکی و از همه مهمتر برای مردم زندگی با این بیماری چشم,” گفت: سینتیا کالینز از Editas پزشکی که توسعه درمان است.

همچنین در rt.com ‘عمدی باطل’: دانشمندان تکه تکه چینی CRISPR نوزادان آزمایش پس از نشت از تحقیقات منتشر نشده

به CRISPR روش استفاده شده است به بازنویسی کد ژنتیکی برای سال های بسیاری در حال حاضر, اما تا به حال تنها محدود دیده می شود برنامه های کاربردی در بیماران مبتلا به سرطان, بیماری سلول های داسی شکل و دیگر اختلالات ژنتیکی و هرگز در زندگی بیماران… تا به حال.

قبلا سلول های ویرایش یا حذف شده از بدن بیماران کار کرده و با استفاده از CRISPR و پس از آن ویرایش سلول خواهد بود دوباره به راه افتادند به بدن بیماران معمولا برای حمله به سرطان و یا کمک به دوباره گم پروتئین است.

پزشکان در کیسی موسسه چشم در پورتلند, اورگان, تزریق قطره حمل میلیاردها نسخه از یک انسان-مهندسی ویروس است که کمک خواهد کرد برای ایجاد CRISPR بیولوژیکی ماشین آلات مورد نیاز در بیمار چشم خود را. در این مثال بیمار زندگی با یک بیماری به نام Leber مادرزادی amaurosis که از بین می برد نور-سنجش از سلول ها در شبکیه چشم است.

اکثر بیماران مبتلا به این بیماری در نظر گرفته شده از نظر قانونی نابینا و می تواند به طور معمول تنها تمایز بین نور و تاریکی و گاهی اوقات قادر به تشخیص حرکت.

“این اولین بار است که ژن CRISPR-ویرایش استفاده می شود به طور مستقیم در یک بیمار” دکتر اریک پیرس, رهبری, پژوهشگر و استاد چشم پزشکی در دانشکده پزشکی هاروارد گفت: به NPR. “ما واقعا خوش بینانه است که این یک فرصت خوب بودن موثر است.”

جراح چشم دکتر جیسون فرماندهی آسوشیتدپرس گفت که آن را نشانه “عصر جدیدی در پزشکی” با استفاده از یک تکنولوژی است که “باعث می شود ویرایش DNA بسیار ساده تر و خیلی بیشتر موثر است.”

اگر موفق به مطالعه را گسترش خواهد داد که شامل در مجموع 18 نفر از سنین سه تا 17 خواهد شد که دریافت سه دوز متفاوت.

محققان با احتیاط با این حال اضافه کرد که تا کنون تنها یک بیمار درمان شده و کارایی و اثربخشی این درمان هنوز به تعیین خواهد شد. تمرکز اصلی این اولین دادگاه تعيين ایمنی از تزریق بیمار زندگی با ژن CRISPR-ابزار ویرایش.

همچنین در rt.com ‘نخست ویرایش’: دانشمندان پرده ابزار جدید برای از بین بردن بیماری های ژنتیکی

هدف نهایی اگر درمان ثابت می کند امن است برای ویرایش کردن نقص در یک ژن خاص (CEP290) که باعث Leber مادرزادی amaurosis. حتی بیشتر امیدوار کننده است که چشم انداز یک و انجام می شود’ درمان که فقط نیاز به تجویز یک بار در زندگی بیمار.

دوباره در حالی که آن هنوز در اوایل روز و در عین حال اگر این درمان ثابت می کند در هر راه موفق آن پرت باز کردن درب به طور بالقوه بزرگترین دستیابی به موفقیت در بشر سابقه پزشکی اجازه می دهد برای امکان درمان تعدادی از اختلالات ژنتیکی و بیماری هایی که دامنگیر انسان برای قرن ها.

این ممکن است شامل مغز اختلالات به ارث برده اشکال زوال عقل, بیماری های عضلانی و بیشتر.

مانند این داستان ؟ به اشتراک گذاری آن با دوستان!

tinyurlis.gdv.gdv.htclck.ruulvis.netshrtco.de